干细胞科普系列讲座干细胞治疗原发性干燥
干细胞治疗原发性干燥综合症:
原发性干燥综合症是一种自身免疫性疾病,早期主要侵犯泪腺和唾液腺等外分泌腺体,引起泪液和唾液减少、造成眼睛和口腔干燥、牙齿脱落和发黑、舌苔变薄或者消失,随着病情的发展,还会影响到全身多个系统和多个器官,例如可以累及皮肤、肌肉骨骼、肺、肝、胰腺、肾脏,以及神经系统、血液系统等,可以出现皮肤紫殿、全身乏力、关节肿痛、干咳、胸闷气喘、低钾软瘫、肝硬化、慢性腹泻、癫痫、腮腺炎、白细胞和血小板减少等。我国约有万左右的患者,女性发病明显多于男性,男女之比约为9比1,发病高峰年龄在30-60岁之间。由于本病的临床表现变化多端,临床非常容易被忽视或者误诊。一部分病人,尤其是年轻女性,在疾病早期无明显症状,而一部分老年女性,并没认识到早期的口腔干燥和眼睛干燥也是一种病。
原发性干燥综合症是缓慢发展的一种疾病,早期口眼干燥时,缺乏有效的治疗方法,只能消极地采取多饮水、用一些保护眼角膜的眼药水和口服一些免疫调节剂等简单的方法进行治疗,效果也比较差。当发展到内脏器官损伤时,才会考虑使用副作用比较大的皮质激素和免疫抑制剂,即使这样,仍然有部分患者的病情得不到有效控制,发生器官功能下降或者衰竭,常见比较严重的表现是肺纤维化、肾功能不全、神经系统损伤,也有患者因为药物的不良反应导致严重的并发症。
目前,原发性干燥综合征没有很好的治疗方法,干细胞治疗可以弥补传统治疗的不足,减少激素的用量,提高药物治疗的效果。如果早期配合药物使用,效果可能会更好。医院的孙凌云教授于年在世界著名的医学杂志(Blood11octobervolumenumber15)报告了脐带间充质干细胞治疗原发性干燥综合征24例,发现所有病人的症状均有一定程度的改善,干细胞治疗1年后,病情活动指数从5.4降至3.0,三分之二的患者好转程度大于30%。其中有一部分病情比较严重的顽固性病例,也有一定程度的改善。医院风湿免疫科从年8月以来,采用干细胞治疗原发性干燥综合征共计完成了20例次,也取得了比较好的疗效,尤其是改善疲劳症状比较显著,患者的精神面貌和生活质量得到很大的提高。当然,不是所有原发性干燥综合征患者都适合采用干细胞治疗,通常需要对病情进行适当的评估,才能作出正确的判断。我们的体会是,干细胞治疗对改善顽固性口眼干燥的作用不是很满意,对并发肺动脉高压和低钾性软瘫效果比较差,但对并发肺间质炎症、关节炎、皮肤损害、神经系统病变、血管炎等效果比较好。干细胞的治疗次数,通常仅需要1-2次,少数需要3-6次。二次之间间隔3-6个月左右。增加次数,可以提高和巩固治疗效果。对于第一次治疗仅取得部分疗效没有达到完全缓解的患者来说,可以考虑适当增加治疗次数。
我们使用的干细胞,是胎盘来源和脐带来源的间充质干细胞,每次大概需要1亿个干细胞,采用静脉输注的方法,安全性非常高,至今为止仅发现低热、乏力、头昏等轻微的不良反应,治疗的第二天这些不良反应就会好转。严谨的工作态度,严格掌握合适的病例,加上丰富的临床干细胞治经验,是保障治疗安全的关键因素。
干细胞作为临床药物得到国家批准上市还有很长一段路要走,对于那些不想等待或者没有机会等待的患者来说,暂时可以作为临床研究尝试性进行干细胞治疗是一种可以选择的比较好的方案。对于原发性干燥综合征的患者来说,约有70%左右的病例,从此可以战胜疾病,收获幸福的生活,或者减轻症状,提高生活质量。而对于另外30%的病人来说,或许就没有那么的幸运。所以,对于干细胞治疗的效果需要进行理性和客观的评价,需要具有科学的精神。
背景资料:
干细胞是什么呢?它是人体细胞的祖先,我们体内的所有细胞均来自于干细胞。当体内的细胞衰老死亡或者损伤变性时,干细胞就会生长和转变出可以替代他们的细胞。有一些干细胞还具有其他功能,比如胎盘来源和脐带来源的干细胞,还具有免疫调节作用、改善微环境作用,可以产生大量细胞因子和生长因子,以及产生一种有利于组织修复的外泌体。由于干细胞具有这些有益的功能,临床可以用来治疗许多难治性和顽固性疾病,还可以用来治疗亚健康,甚至可以用来进行抗衰老,使机体的青春活力尽可能地保持得更长久一些。
致谢:
我们使用的干细胞由无锡博雅干细胞库(上交所代码:)提供,该干细胞库通过了美国AABB认证、世界卫生组织NRL实验室能力检测、美国病理学会CAP实验室能力检测。该干细胞库在检测合格的干细胞储存90天后,将献脐带和胎盘的母亲再次进行病毒学筛查,检测合格后才会提供给临床使用,这样可以彻底解决感染的窗口期问题,这是确保临床安全使用干细胞的关键技术。在此,我们对博雅干细胞库严格的行业自律性,以及工作人员的辛勤劳动,表示由衷的感谢!
孙凌云教授是我国卫生与计划生育委员会指定的国家干细胞临床研究专家委员会成员,孙教授的干细胞研究成果曾获江苏省科技进步一等奖,多次在国际性学术会议上进行干细胞临床应用的主题演讲,代表了国际领先水平。在此,我们感谢孙凌云教授的带领,以及对我们工作的指导与支持。
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