十年磨一剑范先群院士团队在柳叶刀子刊

国际上首个视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗的有效性和安全性RCT研究表明，眼动脉介入化疗在不影响总体生存率的前提下，较之静脉化疗显著提高晚期视网膜母细胞瘤患儿保眼率，显著降低全身并发症。眼动脉介入化疗可作为单侧晚期视网膜母细胞瘤患儿的首选治疗方案。

这是由上海交通大学医医院眼科范先群院士牵头，联合首都医科医院、广州市妇女儿童医疗中心、上海交通大医院、医院第三医学中心和医院等全国视网膜母细胞瘤诊疗中心开展的全球首个视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗的多中心前瞻性随机对照研究结果。这项历时十年的研究结果近日发表于柳叶刀子刊《柳叶刀-儿童青少年健康》。

视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，95%发生于3岁以下婴幼儿，可致盲、致残、甚至致死，是儿童眼病中性质最严重、危害最大的一种疾病，年国家五部委将其确立为儿童首批救治管理的十大重大疾病之一。

眼球摘除联合外放射治疗曾是视网膜母细胞瘤的一线治疗方案，患儿不仅失去眼球，而且外放射治疗可导致患儿发生第二恶性实体肿瘤、以及眶面部发育不全等严重副作用。上世纪90年代末，“长春新碱+依托泊苷+卡铂”全身静脉化疗方案应用于视网膜母细胞瘤治疗，实现了从摘除眼球到保眼治疗的转变。但全身静脉化疗的眼内药物浓度低，肿瘤复发率高，眼球摘除率仍居高不下；同时全身静脉化疗毒副作用大，患儿易发生骨髓抑制、肺部感染等严重并发症。为解决这一临床难题，范先群院士团队开展视网膜母细胞瘤眼动脉超选择介入化疗。由于眼动脉超选择介入化疗开展时间较短，缺乏循证医学证据，国际上关于视网膜母细胞瘤的眼动脉介入化疗和全身静脉化疗的治疗方案选择上，一直存在较大争议，也给临床医师带来很大的困惑。

为解决临床难题和国际争议，范先群院士带领团队迎难而上，在年国家卫生行业专项的支持下，国际上首个开展视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗有效性、安全性的前瞻性多中心RCT研究。该研究历时近十年，为视网膜母细胞瘤治疗方案制定提供高等级循证医学证据。

该研究是一项开放标签、多中心、随机对照的临床试验，在北京、上海、广州和长沙等6家医院进行。(光明日报全媒体记者孟歆迪颜维琦）

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