睛E求精再生医学与细胞治疗新时代的

编者按：

4月25日，拜耳公司组织的“睛E求精”云会议再度集结众位专家，本期聚焦目光于基础研究，探讨细胞治疗在眼病中的作用，精彩不容错过！

人源RPE细胞移植目前进展如何？临床试验是否已经开展？

干细胞治疗眼科疾病，前景无限

单细胞测序在眼干细胞研究中究竟有怎样的优势？

刘庆淮教授

医院

此次非常荣幸邀请来自医院的刘庆淮教授主持。刘教授开场发言讲到，感谢拜耳公司搭建“睛E求精”这一学术交流平台，给予在特殊疫情期间，拜耳公司从公益角度出发为广大眼科同仁组织了以“艾”——艾力雅，点亮胜疫之光系列讲座，让我们得以聆听大咖箴言，畅享学术大餐。此次会议有幸邀请来自美国加州大学洛杉矶分校的范国平教授、中山大学中山眼科中心的胡友金教授，及医院的袁松涛教授为我们带来精彩的基础研究分享，共同探讨再生医学在眼部的治疗现状。

眼科疾病的细胞移植治疗展望

美国加州大学洛杉矶分校范国平

范国平教授

美国加州大学洛杉矶分校

如今，随着生物医学研究新时代的到来，再生医学在眼科疾病中已发挥了越来越达的作用，可用于遗传分析眼科疾病，明确Stargardt、先天性黑朦症等疾病的遗传因素；也可对基因组进行分析，进一步研究基因治疗、基因编辑及细胞治疗。

要点

眼睛是干细胞治疗的最理想器官之一，因其为相对免疫豁免器官，细胞治疗针对黄斑区用量小，治疗后持续时间长；手术耗时短，便捷，单次给药即可实现；可通过BCVA及影像学结果直接进行定量分析；此外，眼病患者较其他疾病就医愿望更强

视网膜色素上皮细胞功能异常和退化可导致RP和AMD

将RPE细胞悬液注射到视网膜下腔可分泌生长因子、抗氧化、参与视网膜循环、维持血-视网膜屏障，吞噬视细胞脱落的外节盘膜等功能

干细胞治疗眼科疾病正用于临床及临床试验中，未来前景无限

角膜内皮细胞也有一定的细胞治疗前景

单细胞多维组学与眼干细胞研究进展

中山大学中山眼科中心胡友金

胡友金教授

中山大学中山眼科中心

如今，随着科技的发展，传统组学分析方法已不能满足科学研究的需求，不能解读单细胞间异质。单细胞基因组分析作为精准医学的深度延展已逐渐显示出其优势，可帮助我们提高对眼科疾病的认知、诊断及治疗水平

要点

单细胞多维组学具有多维度、全面、深入分析细胞间异质的特点，可较好的进行互相验证及联合纠错

适用于组织细胞的系统分析及基因表达的深入解析

由于视网膜细胞类型多，多种细胞协同，多种信号通路参与，且具有时间和空间进展性，因此，适用于视网膜退行性疾病的研究

单细胞测序在眼干细胞研究中可用于解读致盲性眼病的细胞和分子机制，眼干细胞分化及再生机制，评估干细胞移植后效果，探讨干细胞再生的新干预靶点

有望成为细胞移植后的有效评估工具，可利用单细胞转录组+谱系追踪、单细胞转录组+DNA测序或单细胞空间转录组的方法进行评估

年龄相关性黄斑变性的细胞治疗

医院袁松涛

袁松涛教授

医院

目前，AMD的细胞治疗来源通常RPE移植为ES来源的RPE移植、iPS来源的RPE移植、人源RPE移植及人源RPE来源的干细胞，可通过细胞悬液移植及细胞片层移植进行治疗。袁教授此次回顾了现有治疗方法，并分享了其团队的人源RPE临床试验，该试验纳入5例非渗出性AMD患者，行晶状体摘除+玻璃体切除手术，人造视网膜脱离，将胎儿RPE细胞悬液移植于视网膜下腔，并进行硅油填充。

要点

人源RPE细胞在动物实验中显示了较好的安全性，与宿主视网膜有融合，移植后可形成单层RPE，且可吞噬外节，行使RPE部分功能，但常规使用免疫抑制剂，长期观察仍发现慢性、低水平免疫排斥反应

人源RPE临床试验中，EDTRS视力有所改善，随访发现移植细胞色素长期存在，微视野固视和多焦ERG同步改善

目前仍需要在更大范围内观察人源RPE移植的安全性及有效性，可通过剂量爬坡的方式增加治疗剂量，并进一步明确适应症及治疗机制

结语：

在生命科学的时代，我们不能仅仅满足于药物、手术的方式解决眼底的难题，新时代也更需要新技术的职称，细胞治疗与再生医学已逐渐走上新时代的舞台，唱响新时代的主题曲，此次的睛E求精论坛，几位大咖回顾过去，畅想未来，让我们看到了新时代的新方向！让我们共同期待下一期的睛E求精！

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