遗传性视网膜疾病基因治疗趋势与面临的挑战

作者：庞继景徐帆

来源：中华眼底病杂志年11月第32卷第6期-页

基因诊断技术的快速发展，为基因治疗奠定了基础并拓展了广阔空间。基因替代疗法、抗新生血管基因疗法、光遗传基因疗法等多种方法的视网膜疾病基因治疗临床试验正在开展并取得丰硕成果，逐步证实了遗传性视网膜疾病基因治疗的有效性和安全性。新兴的基因编辑技术在治疗视网膜显性遗传或基因较大不能应用腺相关病毒载体治疗的隐性遗传病的动物实验研究也展现了良好的前景，使大部分视网膜遗传疾病理论上都有希望用安全高效的腺相关病毒载体得到治疗。了解遗传性视网膜疾病基因治疗趋势与面临的挑战，共同努力面对挑战，相信基因治疗很快将造福于中国遗传性视网膜疾病患者。

基因诊断与疾病动物模型制作两方面的技术进步和成本降低，使越来越多的致病基因被发现，其功能被确认。这为疾病基因治疗奠定了基础并且促进了基因治疗研究的进展。视网膜具有解剖层次清晰且相对封闭、视网膜下腔具有免疫豁免、载体应用量较少且易于到达病变区域、操作者在直视状态下可以准确注射和观察治疗变化、疗效容易判断等优势，使得遗传性视网膜疾病成为基因治疗研究







































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